มีการทำงานจำนวนมากในด้านการแก้ไขยีน CRISPR และเมื่อเร็ว ๆ นี้การบำบัดด้วยการปฏิวัติได้ถูกนำมาใช้เพื่อฟื้นฟูการมองเห็นบางส่วนในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายาก
Carlene Knight วัย 55 ปี สามารถเคลื่อนที่ไปรอบๆ สำนักงานคอลเซ็นเตอร์ของเธอได้โดยไม่ต้องใช้ไม้เท้าช่วย ค้นหาสิ่งของต่างๆ ได้ง่าย และมองเห็นสีได้ชัดเจนยิ่งขึ้นในขณะนี้
ปีได้เรียนรู้ว่าเขาสามารถมอง
เห็นสีสันได้อีกครั้งในขณะที่อยู่บนฟลอร์เต้นรำในงานแต่งงานของลูกพี่ลูกน้องของเขา และเขาก็ค่อยๆ ฟื้นการมองเห็นบางส่วนที่อยู่รอบข้าง
พวกเขาเป็นผู้ป่วย 2 ใน 7 รายที่ได้รับ CRISPR ฉีดเข้าตาโดยตรง ซึ่งเป็นวิธีการที่ไม่เคยทำมาก่อนด้วย CRISPIR ซึ่งโดยปกติแล้วจะเกี่ยวข้องกับการเอาเซลล์ออก การแก้ไขในหลอดทดลองและการฉีดกลับเข้าไปในตำแหน่งที่พบ
ผู้ป่วยทั้งสองยังไม่หายจากโรค
Leber แต่กำเนิด amaurosis หรือ LCA ซึ่งเป็นการกลายพันธุ์ที่หายากในเรตินา แต่พวกเขาไม่ได้ตาบอดอย่างถูกกฎหมายอีกต่อไป และในขณะที่การรักษาล้มเหลวสำหรับผู้ป่วยบางรายในช่วงติดตามผลสามและเก้าเดือน ไม่มีรายงานผลข้างเคียง
“ฉันชอบสีสันอยู่เสมอ” ไนท์ซึ่งอาศัยอยู่ใกล้พอร์ตแลนด์กล่าว “ตั้งแต่ฉันยังเป็นเด็ก มันเป็นหนึ่งในสิ่งเหล่านั้นที่ฉันสามารถเพลิดเพลินได้ด้วยการมองเห็นเพียงเล็กน้อย แต่ตอนนี้ฉันรู้แล้วว่าพวกเขาสดใสขึ้นมากแค่ไหน เพราะตอนนี้ฉันมองเห็นพวกเขาเก่งขึ้นมาก มันวิเศษมาก”
ศาสตราจารย์ด้านจักษุวิทยาที่ถือ
MD และ Ph.D. จากวิทยาลัยแพทยศาสตร์เบย์เลอร์ ได้นำเสนอผลงานในการประชุมสัมมนาเมื่อเร็วๆ นี้ โดยเรียกมันว่า “เทคโนโลยีที่น่าทึ่งจริงๆ และทรงพลังมาก” ตามNPR
เพิ่มเติม: Honda กำลังออกแบบระบบนำทางในรองเท้าที่ชาญฉลาดสำหรับผู้พิการทางสายตา
เช่นเดียวกับนักวิทยาศาสตร์ทุกคน เพนเนซีขอเรียกร้องให้มีความระมัดระวัง เนื่องจากจำเป็นต้องมีการวิจัยติดตามผลอีกมากก่อนที่จะสามารถวัดมูลค่าที่แท้จริงของการทดลอง CRISPR ได้
อย่างไรก็ตาม
ความสำเร็จในช่วงแรกมีความสำคัญและชัดเจนมากสำหรับคนอย่าง Knight และ Kalberer นักวิจัยได้ย้ายไปยังผู้ป่วยกลุ่มต่อไปแล้ว
CRISPR ทำงานโดยการฉีดไวรัสที่ไม่เป็นอันตรายซึ่งสอนให้นำยีนที่แก้ไขแล้วเข้าสู่เรตินา ซึ่งเซลล์ไม่สามารถกำจัดออกได้ จึงช่วยอำนวยความสะดวกในการดำเนินการภายในร่างกาย เพื่อให้แน่ใจว่าการรักษาโดยใช้การทดลองสูงจะไม่ทำลายวิสัยทัศน์ที่จำกัดของผู้ป่วย มีเพียงตาเดียวที่ได้รับการฉีด และ
ขนาดยาก็ต่างกันไป
ความจริงที่ว่าผู้ป่วยบางรายไม่สามารถมองเห็นได้อีกครั้งอาจเป็นขนาดโดสหรือขีดจำกัดของเรตินาเดียว เพนเนซีเชื่อว่าบางคนอาจยังคงพัฒนาต่อไปได้แม้จะผ่านไปแล้วเก้าเดือนก็ตาม ในขณะที่สมองเริ่มค่อยๆ คิดหาว่าจะทำอย่างไรกับภาพพิเศษเหล่านี้ทั้งหมด
Credit : เซ็กซี่บาคาร่า
